El Servicio Nacional de Salud de Inglaterra implementará un tratamiento para un raro trastorno genético que afecta a los niños pequeños
El NHS ha llegado a un acuerdo para proporcionar a los pacientes jóvenes el fármaco más caro del mundo, un tratamiento único que salva vidas y que, según se informa, tiene un precio de 2,8 millones de libras esterlinas (3,7 millones de dólares).
“Pero ahora se puede ofrecer a pacientes jóvenes en el NHS en Inglaterra después de que el servicio de salud negoció un descuento confidencial significativo”, dijo el NHS en un comunicado el viernes.
Desarrollado por la firma británica Orchard Therapeutics, el fármaco Libmeldy se utiliza para tratar la leucodistrofia metacromática (MLD), un trastorno genético raro y mortal en bebés y niños pequeños.
«El acuerdo que hemos alcanzado es solo el último ejemplo del NHS de Inglaterra utilizando sus capacidades comerciales», dijo la directora ejecutiva del NHS de Inglaterra, Amanda Pritchard, y agregó que el servicio continúa brindando «a los pacientes tratamientos y terapias de vanguardia a un precio justo». a los contribuyentes.”
El director ejecutivo de Orchard Therapeutics, el profesor Bobby Gaspar, dijo que el acuerdo fue «un hito importante para la comunidad MLD» y un testimonio del «potencial de efectos duraderos» de la terapia génica.
La MLD es causada por una mutación genética que resulta en la acumulación de grasas en las células del cerebro, la médula espinal, los nervios periféricos y otros órganos, como el hígado y los riñones. Con el tiempo, los nervios y otras partes del cuerpo dejan de funcionar, lo que provoca la pérdida progresiva de la vista, el habla y la audición, así como la capacidad de caminar.
El trastorno se desarrolla por primera vez en bebés menores de 30 meses. La esperanza de vida promedio de los niños que sufren de MLD es entre cinco y ocho años. MLD también ocurre en adolescentes y adultos, pero con menos frecuencia.
Alrededor de cuatro bebés nacen con MLD en Inglaterra cada año, según la BBC